Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı, Parkinson hastalığı için geliştirilen kök hücre temelli bir tedaviye koşullu ve süre sınırlı onay verdi. Sumitomo Pharma tarafından geliştirilen ve “Amchepry” adı verilen tedavi, indüklenmiş pluripotent kök hücrelerden (iPS) türetilen dopamin üreten nöron öncülerinin beyne nakledilmesini içeriyor.
Tedavinin, mevcut ilaçlara yeterince yanıt vermeyen hastalarda hastalık nedeniyle kaybedilen dopamin üreten hücrelerin yerine konmasını hedeflediği belirtildi. Bu yaklaşımın, Parkinson’da yalnızca semptomların kontrolü yerine altta yatan nörodejeneratif süreci onarmaya yönelik bir adım olduğu ifade ediliyor.
Çalışmaların bilimsel altyapısı Kyoto Üniversitesi bünyesinde yürütülen araştırmalara dayanırken, klinik denemelerde nakledilen hücrelerin hayatta kaldığı ve bazı hastalarda motor fonksiyonlarda iyileşme gözlendiği bildirildi. Bulguların 2025 yılında Nature dergisinde yayımlandığı aktarıldı.
”REJENARİF TIP”
Koşullu onay kapsamında tedavinin pazar sonrası klinik takiplerle izleneceği, 2026 yazından itibaren Japonya’da sınırlı sayıda hastaya uygulanmasının planlandığı kaydedildi. Uzmanlar, gelişmenin nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde “rejeneratif tıp” yaklaşımı açısından önemli bir dönüm noktası olabileceğine dikkat çekiyor.
ARAŞTIRMA VE KLİNİK BULGULAR
Geliştirme Süreci: Tedavi, Kyoto Üniversitesi'nde yürütülen araştırmalara dayanıyor. Sumitomo Pharma, RACTHERA Co. Ltd. ile işbirliği yaparak ürünü geliştirdi. iPS hücreleri (yetişkin hücrelerden reprogramlanan kök hücreler), tümör oluşumu riskini minimize etmek için allogeneic (başka donörden) olarak kullanılıyor.
Klinik Denemeler: Faz I/II çalışmasında (Kyoto Üniversitesi Hastanesi'nde 7 hasta üzerinde), nakledilen hücreler hayatta kaldı, dopamin üretti, tümör oluşmadı ve hastaların dördünde iki yıl sonra motor fonksiyonlarda ölçülebilir iyileşme gözlendi.
Bu sonuçlar Nisan 2025'te Nature dergisinde yayınlandı.
Onay Türü: Koşullu onay, ürünü hızlıca hastalara ulaştırmak için verildi (Japonya'nın hızlı takip sistemi sayesinde). Tam onay için pazar sonrası klinik çalışma ve gözetim yapılacak. Tedavi, yaz 2026'dan itibaren hastalar için erişilebilir olabilir.
Önem: Dünya genelinde yaklaşık 10 milyon Parkinson hastası var. Bu, nörodejeneratif hastalıklar için paradigma değişikliği anlamına geliyor, semptom yönetimi yerine hücre yenileme.
KAYNAK: https://www.sumitomo-chem.co.jp/english/news/files/docs/20260306e.pdf